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시력 향상을 위한 새로운 유전자 편집 방법

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작성자 : 의생명과학대학 날짜 : 작성일17-01-04 09:19 조회 : 263회

본문

<출처: 화학정보센터>
 
 
시력.jpg
 
< 녹색세포는 새로운 유전자 편집 기술을 사용하여 수정된 쥐 뇌의 뉴런>
 
CRISPR/Cas9와 같은 유전자 편집 기술은 결함이 있는 유전자를 성공적으로 대체할 수 있어 많은 연구자들이 이를 통한 치료 가능성을 모색하고 있다. 그러나 새로운 유전자의 삽입은 일반적으로 세포분열 시에만 활성화되는 과정에 의존하기 때문에 피부, 내장과 같은 세포분열에 국한되어 있었다. 대부분의 신체 세포는 눈, 뇌, 심장을 포함하여 비분열적이다.
 
이러한 한계를 극복하기 위해 미국 NIH에서는 좀 더 다양한 접근법을 개발하기 시작했다. 연구진들의 목표는 분열하지 않는 세포에 새로운 유전자를 삽입할 수 있는 기술을 개발하는 것이었다.
 
연구진은 NHEJ(non-homologous end-joining)라고 불리는 DNA 복구 메커니즘에 중점을 두었다. NHEJ는 절단된 DNA 말단에 재결합하여 DNA를 복구하며, 분열하는 세포와 분열하지 않는 세포 모두에서 활동적이다. 이는 CRISPR/Cas9 유전자 편집에 유용하며, 정확한 위치에서 DNA 조각을 잘라낼 수 있다.
 
CRISPR/Cas9와 함께 사용하기 위해 NHEJ 기구를 만들고, 이 새로운 접근법을 HITI(homology-independent targeted targeting)라고 명명했다. HITI를 사용하면 유전자가 CRISPR/Cas9를 사용하여 표적화되며 세포의 일상적인 NHEJ 복구 메커니즘을 사용하여 새로운 유전자로 대체된다.
 
비분열 세포에서 테스트하기 위해, 연구진들은 특수한 HITI를 뉴런 샘플에 전달하는 무해한 바이러스를 사용했다. 이것은 뉴런에 새로운 유전자의 특정 부위 삽입을 유도했다. 다음으로, 쥐의 비분할 세포에서 HITI가 가능한 유전자 삽입 방법을 시험했다. 그들은 새로운 유전자를 생쥐의 뇌, 근육, 신장, 심장 및 간에 적용할 수 있었다.
 
또한, HITI가 질병을 치료하기 위한 유전자 대체 도구로 사용될 수 있는지 실험했다. 인간의 망막변성과 실명을 유발하는 유전질환인 색소성 망막염의 쥐에 대해 테스트를 진행했다. HITI를 사용하여 쥐의 실명을 유발하는 돌연변이 MERTK 유전자를 기능적 유전자로 대체하였으며, 이 기능적 유전자는 쥐의 게놈에 적용되었다. 4주 후, MERTK 단백질 발현이 망막에서 관찰되었다. 빛 민감성 검사를 통해 시력이 부분적으로 개선된 것을 알 수 있었다.
 
연구진은 앞으로 이 기술의 효율성을 향상하여, HITI를 실질적인 치료에 사용하기 위한 연구를 지속할 것으로 보인다.
 
“In vivo genome editing via CRISPR/Cas9 mediated homology-independent targeted integration.”, Nature, 540 (2016) n7631/full/nature20565.html
 
 
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